医药健康看顺义｜先行先试！天竺综保区持续推进罕见病药品保障先行区建设

上药科园贸易工作人员清点药品。

4月11日，北京儿童医院药剂科与天竺综保区内企业上药科园贸易顺利完成90支伏索利肽的交接。这是自天竺综保区获批建设罕见病药品保障先行区以来发出的第一款罕见病药品，也是全球首款治疗儿童软骨发育不全的罕见病药品。“我们是从山东济南开车过来的，家里的药明天就用完了，孩子在这里就诊后可以直接拿药，能够用到全球最先进的药品，真是感谢国家的好政策。”患儿父亲马先生表示。

北京儿童医院医生与患儿家属交流。

今年2月5日，上药科园贸易受北京儿童医院委托，启动伏索利肽的境外紧急采购以及进口工作，于2月22日完成首批罕见病药品提前备货。“提前备货的模式大幅节省了药品洽谈和采购进口的时间，极大提升了药品可及性。”首都机场临空经济区管委会相关负责人表示。

地夫可特从天竺综保区发出。

报关、药检、出库、装车……综保区（北京）国际医药分拨中心有限公司工作人员紧张忙碌，将地夫可特运抵北京协和医院。5月13日，336盒地夫可特在北京协和医院完成交接。

北京协和医院罕见病联合门诊为患者开出地夫可特全国首方。

“这款药品我们盼望已久，让罕见病患者实现了‘有药可治’。相较其他糖皮质激素类药物，其优势在于对患者疾病所处阶段无限制，适用人群更加广泛，体重增加等不良反应的发生率更低，整体治疗效果更为显著。”北京协和医院院长张抒扬表示。

渐冻症义诊活动在北京罕萌诊所举行。

6月22日，一场渐冻症义诊活动在北京罕萌诊所举行，来自全国各地的50余名罕见病患者及其家属来到天竺综保区。现场，专家们为患者进行体格检查，并围绕如何规范用药、做好病程管理、调整心态等方面的问题进行了解答。“这次义诊活动的专家都是全国首屈一指的，对我们来说是极大的福音。希望以后能多组织这样的活动。”患者表示。

首都机场临空经济区与中国罕见病联盟签署战略合作协议，共同推进罕见病药品保障先行区建设，于3月16日共同揭牌设立了全市首个罕见病专属诊所——北京罕萌诊所。诊所开诊以来，已组织多场罕见病义诊活动和研讨活动，进一步提高了罕见病诊疗和药品的可及性。

“我们将继续加强与相关部门的配合，为解决罕见病药品在中国的可及性、可负担性问题开展更多的创新实践。”首都机场临空经济区管委会相关负责人表示。