天竺综保区两家企业完成罕见病药品首批备货

科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司外景。

2月22日，在科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司专用区域内，国家第二批罕见病目录中治疗软骨发育不全的罕见病药品伏索利肽作为首批备货完成入库。软骨发育不全又称胎儿型软骨营养障碍、软骨营养障碍性侏儒，大约80%的患儿由新发变异所引起。伏索利肽作为目前唯一用于治疗软骨发育不全的药物，在美国和欧盟已经上市，在境内未上市，此次在天竺综保区内实现备货，将有效解决我国患儿用药问题。

工作人员将首批罕见病药品入库。

“未来，我们将与首都机场临空经济区管委会及具有罕见病诊疗能力的医疗机构紧密合作，践行国有企业的社会责任，我们坚信北京市罕见病药品保障先行区政策将惠及更多的罕见病患者。”科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司对外事务部总经理胡晓霞表示。

综保区（北京）国际医药分拨中心有限公司外景。

2月28日，在综保区（北京）国际医药分拨中心2号库内，罕见病药品地夫可特作为首批备货完成入库。地夫可特是一种针对遗传性罕见病杜氏肌营养不良症治疗的首选药物，在国际上已被证明能够显著减缓疾病进展，改善患者的生活质量，尚未在中国正式上市，国内患者获取药物面临诸多挑战。

工作人员核对罕见病药品。

“此次在天竺综保区内完成地夫可特备货，将大幅提升这款药物在中国的可及性，为杜氏肌营养不良症患者提供更加稳定和安全的治疗方案，未来国药相关成员企业将进一步履行中央医药企业责任，为中国罕见病事业贡献力量。”综保区（北京）国际医药分拨中心有限公司保税业务部总监于山川表示。

首都机场临空经济区管委会与中国罕见病联盟签署战略合作协议。

在近日举行的第十七届国际罕见病日系列活动主会场上，首都机场临空经济区管委会与中国罕见病联盟签署战略合作协议，双方将共同推动建设罕见病药品保障先行区。管委会将会同有关部门和中国罕见病联盟等专业机构，深入调研、明确路径、细化措施，推动政策成果早日惠及广大患者。