据北京儿童医院相关负责人介绍，目前有来自全国各地的多位患者在医院接受伏索利肽治疗。来自南京的香香（化名）在北京儿童医院初次使用伏索利肽，香香妈妈表示：“用药有80多天了，现在香香打呼噜的声音变小了，个子也长高了，同一条裙子穿在身上肉眼可见变短了。”
儿童软骨发育不全是一种导致非匀称性身材矮小的罕见疾病，可能引发全身多个系统的并发症。2021年，全球首款用于软骨发育不全儿童患者的针对性治疗药物伏索利肽在美国和欧盟获批上市。
“今年2月，首都机场临空经济区管委会同北京儿童医院密切沟通，启动了伏索利肽的临时进口工作。4月11日，从天竺综保区发出的90支伏索利肽交付至北京儿童医院，看到患者有药可用，我们感到很欣慰。”首都机场临空经济区管委会相关负责人表示。
园区企业上药科园贸易负责伏索利肽药品进口工作，公司对外事务部总经理胡晓霞表示：“今年4月我们获得伏索利肽第一次批文120支，首发90支，后续30支在两周内全部发完了，目前累计获得批文近2500支。我们会持续保障伏索利肽药品的进口使用，满足更多患者的用药需求。”
让政策落地见效，让改革发展成果惠及更多患者。今年以来，在北京市药监局的指导支持下，首都机场临空经济区管委会会同医疗机构、监管部门、园区医药贸易企业紧密协作，促成园区企业完成了罕见病药品“保税备货、分次出区、临床应用”全流程操作。地夫可特、伏索利肽两种罕见病药品经天竺综保区出区配送至北京协和医院、北京儿童医院，顺利交付患者使用。
“去年国务院批复在天竺综保区建设罕见病药品保障先行区后，我们会同海关、药监等相关部门有了初步的探索实践。”首都机场临空经济区管委会相关负责人表示，“我们将全力以赴保障罕见病药品保障先行区政策落地见效，聚焦罕见病诊疗需求，持续提升罕见病药品供应的进口效率和可持续性。”
